過去的一年，我國(guó)創(chuàng)新藥加快審批通道進(jìn)一步向具有臨床優(yōu)勢(shì)的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊(cè)申請(qǐng)傾斜，當(dāng)年兒童用藥批準(zhǔn)數(shù)量創(chuàng)歷史新高。

國(guó)家藥監(jiān)局近日發(fā)布的《2022年度藥品審評(píng)報(bào)告》（下稱“報(bào)告”）顯示，2022年我國(guó)創(chuàng)新藥的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）為1615件（924個(gè)品種），同比增長(zhǎng)3.59％，而創(chuàng)新藥的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA）數(shù)量從去年的69件（49個(gè)品種）減少至34個(gè)（23個(gè)品種），同比減少50.72％。

(資料圖片僅供參考)

對(duì)比近兩年藥審報(bào)告，2021年國(guó)家藥監(jiān)局建議批準(zhǔn)創(chuàng)新藥47個(gè)，2022年這一數(shù)值則降到21個(gè)。

圖片來源：國(guó)家藥監(jiān)局《2022年度藥品審評(píng)報(bào)告》

第一財(cái)經(jīng)梳理發(fā)現(xiàn)，在這21款獲批創(chuàng)新藥中，抗腫瘤新藥占比近四成，包含用于聯(lián)合治療非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的一線藥物以及治療淋巴瘤、前列腺癌、宮頸癌和黑色素瘤等惡性腫瘤的新藥。其中，如2022年6月上市、用于治療高瘤負(fù)荷的轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌的瑞維魯胺片已納入國(guó)家基本醫(yī)保目錄。

與此同時(shí)，這21個(gè)創(chuàng)新藥中，有一款化藥和兩款生物制品屬于首創(chuàng)新藥(First-in-Class)。這三款首創(chuàng)新藥分別是治療成人2型糖尿病的多格列艾汀片、治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑病的佩索利單抗注射液和用于成人狂犬病毒暴露者的被動(dòng)免疫的奧木替韋單抗注射液。

在創(chuàng)新藥獲批數(shù)量明顯縮量的背后，一方面和疫情相關(guān)，另一方面和創(chuàng)新藥審批趨嚴(yán)的態(tài)勢(shì)相關(guān)。

報(bào)告顯示，近三年新冠疫情對(duì)研發(fā)創(chuàng)新的影響愈加明顯，國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)受阻，醫(yī)藥研發(fā)整體環(huán)境不利，申請(qǐng)人無法按時(shí)限返回藥品注冊(cè)申請(qǐng)的補(bǔ)充資料、藥品審評(píng)審批進(jìn)度也受到影響。

藥品加快注冊(cè)上市通道也有所收緊，并繼續(xù)向具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥傾斜。以附條件批準(zhǔn)為例，2021年共有60件（38個(gè)品種）藥品經(jīng)附條件批準(zhǔn)后上市，2022 年附條件批準(zhǔn)上市的藥品共31個(gè)品種，其中有22個(gè)為首次批準(zhǔn)上市。

根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局上月底發(fā)布的《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》及官方解讀，“某藥品獲附條件批準(zhǔn)上市后，原則上不再同意其他同機(jī)制、同靶點(diǎn)、同適應(yīng)癥的同類藥品開展相似的以附條件上市為目標(biāo)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。”若該征求意見稿通過，針對(duì)熱門靶點(diǎn)的重復(fù)性創(chuàng)新將進(jìn)一步排除在藥品加速審批之外。

國(guó)家藥監(jiān)局在梳理2022年藥品注冊(cè)申請(qǐng)中存在的問題時(shí)也提到，藥品作為一種特殊商品，在其研究開發(fā)之初，其臨床價(jià)值屬性應(yīng)被優(yōu)先考慮。因此，藥物研發(fā)應(yīng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，立足于臨床需求，應(yīng)理清產(chǎn)品臨床定位，重視解決未被滿足的臨床需求問題。創(chuàng)新藥需充分重視其在同類開發(fā)項(xiàng)目中的優(yōu)勢(shì)和特點(diǎn)，避免一哄而上的重復(fù)性低水平創(chuàng)新。

“未被滿足的臨床需求”，主要體現(xiàn)在兒童用藥、罕見病藥物、具有重大臨床進(jìn)展的重大疾病用藥以及防治重大傳染病藥物上。

報(bào)告顯示，2022年有7件藥物被納入了突破性治療藥物程序，覆蓋了非小細(xì)胞肺癌、多發(fā)性骨髓瘤、梗阻性肥厚型心肌病、全身型重癥肌無力、宮頸癌等適應(yīng)癥。

2020年7月修訂實(shí)施的《藥品注冊(cè)管理辦法》加快上市注冊(cè)程序中設(shè)立優(yōu)先審評(píng)通道，將具有明顯臨床價(jià)值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入到優(yōu)先審評(píng)審批程序。根據(jù)報(bào)告，在已納入“優(yōu)先審評(píng)審批程序注冊(cè)申請(qǐng)”的藥物中，2022年，按照現(xiàn)行《藥品注冊(cè)管理辦法》 發(fā)布后納入范圍納入的有93件，其中符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格26件，占比27.96%。

圖片來源：國(guó)家藥監(jiān)局《2022年度藥品審評(píng)報(bào)告》

此外，報(bào)告顯示，2022年兒童用藥批準(zhǔn)數(shù)量為66個(gè)，創(chuàng)歷史新高。

對(duì)于2023年藥審工作重點(diǎn)，國(guó)家藥監(jiān)局在報(bào)告中明確，推動(dòng)嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生產(chǎn)質(zhì)量的疾病藥物、罕見病藥物、兒童用藥、放射性藥物等臨床急需重點(diǎn)品種審評(píng)相關(guān)工作；加強(qiáng)對(duì)兒童用藥研發(fā)申報(bào)的技術(shù)指導(dǎo)和服務(wù)，不斷滿足兒童用藥臨床需求。

9月6日，國(guó)家藥監(jiān)局在一份對(duì)全國(guó)政協(xié)委員的提案答復(fù)中進(jìn)一步提出，下一步，將研究制定第四批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規(guī)格，進(jìn)一步引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。

“最近以來，兒童用藥研發(fā)得到進(jìn)一步關(guān)注。”全球健康藥物研發(fā)中心(GHDDI)藥物化學(xué)部分負(fù)責(zé)人夏巖在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)稱。

夏巖表示，一方面，國(guó)家政策支持罕見病藥物研發(fā)，其中相當(dāng)比例的罕見病多發(fā)于兒童階段；另一方面，也有一些本土化的初創(chuàng)公司開展兒童臨床亟需的新藥研發(fā)，疾病領(lǐng)域包括呼吸系統(tǒng)病毒感染的疫苗開發(fā)等。

據(jù)夏巖觀察，當(dāng)下兒童新藥研發(fā)還出現(xiàn)了一個(gè)新趨勢(shì)，即過往兒童新藥研發(fā)大部分是在成人上市藥物中，針對(duì)兒童用藥劑量去新增適應(yīng)人群。目前，隨著激勵(lì)政策完善，一些制藥企業(yè)逐漸從臨床項(xiàng)目中進(jìn)行轉(zhuǎn)化，研發(fā)兒童適用新藥。

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