2月28日，美國FDA在將審查推遲了三個月后，終于批準了由中國生物藥企傳奇生物公司研發的一款針對多發性骨髓瘤（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR-T）細胞技術療法cilta-cel，從而使其能夠在全球市場與制藥巨頭百時美施貴寶（BMS）競爭，后者此前擁有美國FDA批準的唯一一款針對BCMA的CAR-T療法Abecma。

消息公布后，傳奇生物在納斯達克的股價大漲超過12%。傳奇生物母公司金斯瑞周二港股開盤后，股價在上漲7%后回落。

cilta-cel也是為數不多的中國成功“出海”并正式在美國獲批的生物藥。上個月，信達生物和禮來（Eli Lilly）開發的肺癌治療藥物信迪利單抗（sintilimab）未獲得美國FDA的批準。

這款新藥的定價為46.5萬美元，高于Abecma的41.95萬美元。CAR-T療法高昂的價格是目前限制其應用的重要因素。中國去年批準的首個細胞治療產品的價格高達120萬元人民幣。美國FDA的批準也有望加速cilta-cel在中國的上市進程。

2017年12月，傳奇生物與強生公司旗下制藥公司楊森達成授權合作，由楊森支付傳奇生物3.5億美元預付款。雙方未公布藥物批準后的里程碑款項，業內人士預計，傳奇生物將獲得數億美元的里程碑款項。

根據合作協議，傳奇生物和楊森將按70:30的比例分享這款藥物在中國的權益，并按50:50的比例分享海外權益。

Cilta-cel的批準落后競爭對手大約一年時間，傳奇生物仍然認為長期數據表明這款新藥有望占據上風。此前的研究數據顯示，中位隨訪12.4個月，該藥物的客觀緩解率（ORR）達到97%，其中92.8%的患者至少獲得了部分緩解（VGPR）。

傳奇生物CEO黃穎表示，公司已經聘請了銷售、營銷和培訓團隊，準備好將這款藥物推向市場。

此外，由于預計到這款藥物很快會獲得批準，傳奇生物和楊森公司去年已經宣布在比利時增加一個新的細胞療法制造工廠，以加速cilta-cel的生產和交付。不過雙方沒有透露生產成本。

生物基金公司Loncar Investments創始人布拉德•隆卡（Brad Loncar）對第一財經記者表示：“他們在定價時有意識地高過了競爭對手的價格。”隆卡預計，這款藥物的生產成本可能在15萬美元左右。

目前針對多發性骨髓瘤的潛在療法除了CAR-T之外，還包括雙特異性和抗體藥物偶聯物（ADC）。券商Jeffries在一份報告中寫道，在評估了各種療法的前景后，他們認為Cilta-cel的優勢顯著。

近年來，細胞療法的臨床價值不斷顯現出來，滿足了過去大量未被滿足的臨床需求。根據弗若斯特沙利文預測，2021年中國CAR-T市場規模約為2億元，到2024年將增長至53億元，至2030年市場規模有望達到289億元。

該機構認為，中國如果能持續深耕技術研發，有望在未來短時間內彎道超車，占據很大一部分全球市場份額。

上周，中國生物藥企亙喜生物也宣布了其同種異體CAR-T細胞療法TruUCAR平臺的進展，未來有望打造一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同種異體CAR-T單藥療法。

另據智慧芽創新研究中心上個月發布的一份針對CAR-T細胞免疫治療的研究報告，截至2月15日，全球在CAR-T細胞免疫療法領域的專利申請約有2.1萬件。其中，美國在CAR-T細胞療法領域處于技術領先地位，中國則以明顯領先于歐洲和日本的優勢緊跟美國。

報告同時指出，在蓬勃發展的市場和技術背后，CAR-T細胞療法仍面臨不少挑戰，副作用控制、實體瘤療效、“天價”治療費用等問題仍是全行業時下待攻克的焦點課題。未來，通用型CAR-T細胞療法的技術突破或將降低治療費用，與此同時，專利訴訟將成為巨頭之間爭奪或穩固市場份額的主要方式之一。

中科院院士、免疫學專家董晨表示：“CAR-T研發成本高，要在價格上對于創新療法進行保護，使得企業不斷改造技術。”他透露，目前雙靶點CAR-T也都在研發中，需要大量的經費，應支持創新型企業在一定期限內回收成本。

標簽： CAR-T 細胞療法 傳奇生物