創(chuàng)新藥企“十年磨一劍”，研發(fā)新藥，做出差異化；臨床醫(yī)生說出“我是一個(gè)創(chuàng)業(yè)者”，開始嘗試改變診療模式。作為展現(xiàn)全球競爭力的又一發(fā)力點(diǎn)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，愿意投入創(chuàng)新、擁抱變化的人正不斷增多。

10月13日，上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，“中國自主創(chuàng)新藥的高價(jià)值鏈賦能”主題論壇召開，藥企與臨床醫(yī)生展開了有關(guān)自主創(chuàng)新藥研發(fā)策略選擇的觀點(diǎn)碰撞。本土創(chuàng)新藥企的一款新藥能夠順利上市，除了要熬過時(shí)間的考驗(yàn)，還要在競爭中勝出。這其中，離不開產(chǎn)品管線的科學(xué)布局，還需要資源調(diào)動(dòng)能力極強(qiáng)的人，能夠讓所有的構(gòu)想成為現(xiàn)實(shí)。

高度差異化

和黃醫(yī)藥首席科學(xué)官蘇慰國提到，2016年數(shù)據(jù)顯示，中國惡性腫瘤每年新增420萬，死亡280萬。

抗腫瘤藥物一直是藥企布局的重點(diǎn)，從業(yè)者也都懷有一個(gè)共同的目標(biāo)，就是把癌癥變成可控的慢性疾病，讓癌癥患者有更好的生活質(zhì)量。

論壇現(xiàn)場，蘇慰國在題為“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的研發(fā)策略”的演講中，介紹了和黃醫(yī)藥如何布局覆蓋主要瘤種并具備了可協(xié)同的產(chǎn)品研發(fā)管線。目前和黃醫(yī)藥有3款創(chuàng)新藥已獲批上市，自主研發(fā)的抗腫瘤藥物有呋喹替尼、索凡替尼、賽沃替尼等。

他同時(shí)提出了兩個(gè)問題，一是沒有臨床價(jià)值但有商業(yè)價(jià)值的創(chuàng)新藥研發(fā)要不要追求？第二個(gè)問題是如果PD-1、PD-L1等藥物治療失敗了，怎么能使患者有更長期的獲益？

盡管第一個(gè)問題已有了明確的答案，就是一定會(huì)以臨床價(jià)值為首要原則，然而，這類思考同樣也透出了對行業(yè)現(xiàn)狀的思考和普遍憂慮。

要在全球范圍內(nèi)開辟出中國創(chuàng)新藥的一席之地，高度差異化是關(guān)鍵。蘇慰國認(rèn)為，解決方法是首先要有原創(chuàng)的靶點(diǎn)，其次這個(gè)產(chǎn)品管線可以提供非常多的聯(lián)合用藥的探索方案，使患者可以通過科學(xué)設(shè)計(jì)的聯(lián)合用藥得到更好的獲益。

“另外一點(diǎn)就是克服臨床用藥的耐藥性。在新藥研發(fā)的過程中，和黃醫(yī)藥尤其關(guān)注新藥對肝臟、消化道組織方面的影響，希望研發(fā)的新藥能夠降低在其中的藥物濃度，為聯(lián)合用藥探索提供很好的條件。”蘇慰國分享道。

例如賽沃替尼，通過分子設(shè)計(jì)避免已知的腎臟毒性，同時(shí)保持藥效，從而與其他產(chǎn)品作出了臨床差異化。此外，旗下靶向藥HMPL-689體現(xiàn)了較低的肝臟、腸道毒性。

創(chuàng)新藥需要怎樣的PI？

復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院副院長、上海市胰腺腫瘤研究所所長虞先濬分享時(shí)回顧了中國抗腫瘤新藥近百年的發(fā)展歷程以及胰腺腫瘤治療領(lǐng)域的最新趨勢。

在回答中國創(chuàng)新藥需要什么樣的PI（腫瘤治療領(lǐng)域權(quán)威專家）時(shí)，虞先濬表示，臨床研究的PI需要具備專業(yè)素養(yǎng)、管理能力和資源調(diào)動(dòng)能力。因?yàn)榕R床研究的投入非常大，對于負(fù)責(zé)臨床研究的醫(yī)生來說，具備非常強(qiáng)的資源調(diào)動(dòng)能力尤為重要。

他提供的數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月31日，NMPA網(wǎng)站登記的全國藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)共1974個(gè)，其中抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)有894個(gè)。2013年1月1日到2021年2月3日，中國共開展2079項(xiàng)腫瘤臨床試驗(yàn)。

臨床研究是抗腫瘤新藥研發(fā)的重要一環(huán)。從虞先濬的觀察來看，中國腫瘤臨床試驗(yàn)有了很大的發(fā)展轉(zhuǎn)變。例如，過去會(huì)依賴進(jìn)口藥物，且創(chuàng)新藥研發(fā)能力弱、速度慢，國內(nèi)外藥效有差異，但發(fā)展多年，現(xiàn)在各機(jī)構(gòu)項(xiàng)目承接能力、臨床試驗(yàn)水平都有了大幅提升。在細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域，開發(fā)數(shù)量已與美國相似。

虞先濬舉例首個(gè)從發(fā)現(xiàn)到臨床試驗(yàn)均在中國完成的抗腫瘤新藥——索凡替尼。

2007年6月，該藥的化合物誕生；2010年4月，進(jìn)入首次人體研究；2019年11月，遞交非胰腺來源NET的新藥上市申請；2020年6月，遞交胰腺來源NET的上市申請；2020年12月，索凡替尼治療非胰腺來源NET獲批上市；2021年6月16日，索凡替尼治療胰腺來源NET獲批上市。

這類有效藥物的出現(xiàn)會(huì)直接提高患者的生存率，尤其在肺癌、乳腺癌領(lǐng)域。日前，科技創(chuàng)新情報(bào)SAAS服務(wù)商智慧芽發(fā)布的《“生物導(dǎo)彈”抗體偶聯(lián)藥洞察報(bào)告》（下稱“《報(bào)告》”）指出，中國抗HER2-乳腺癌ADC藥物市場空間預(yù)計(jì)可達(dá)到32.2億元人民幣。通過上下游合作的產(chǎn)業(yè)模式還能降低創(chuàng)新藥企的成本、難度和風(fēng)險(xiǎn)。

“只有通過研發(fā)、臨床、CRO、CDMO、生產(chǎn)、營銷、創(chuàng)新渠道等產(chǎn)業(yè)鏈資源的高度融合與賦能，才能進(jìn)一步提升生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力與整體競爭力。”上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)執(zhí)行副會(huì)長兼秘書長夷征宇說道。實(shí)際上，創(chuàng)新藥研發(fā)的每個(gè)環(huán)節(jié)都非常專業(yè)且具挑戰(zhàn)性，要走好每一步，需要有差異化的創(chuàng)新策略，更需要大環(huán)境的加持。

標(biāo)簽： 本土 創(chuàng)新 新藥 走出